미국 식품의약국(FDA)이 중국 레전드 바이오테크의 다발성 골수종 치료제를 판매 승인했다.

레전드 바이오테크는 지난달 28일(현지시간) 회사의 다발성 골수종 치료제가 ‘카빅티’(성분명 실타셀)라는 이름으로 FDA로부터 판매 승인을 받았다고 발표했다. 프로테아좀 억제제와 면역조절제 등 4개 이상 요법에 재발 또는 불응하는 환자를 대상으로 한다.

실타셀은 2개의 B세포 항원을 표적하는 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제다. 2개의 ‘BCMA’ 항원 표적 항체를 사용한다. 미국과 일본에서 기존 치료법에 대한 재발성 또는 불응성의 다발성 골수암 환자 97명을 대상으로 1b·2상을 진행한 결과, 객관적 반응률(ORR) 98%, 완전관해(CR) 78%를 확인했다. 약물반응지속기간(DoR)은 21.8개월이었다.

레전드 바이오테크는 2017년 12월 미국 존슨앤드존슨의 자회사인 얀센과 실타셀 공동 개발 및 상용화를 위한 독점 권리(라이선스) 계약을 체결했다. 이를 통해 레전드 바이오테크와 얀센은 중화권에서는 70대 30, 그 외 지역에서는 50대 50으로 매출을 나누게 된다.

현재 실타셀은 유럽 보건 당국에서도 승인을 검토 중이다. 2020년 2월 유럽연합 집행위원회(EC)로부터 희귀의약품으로 지정받은 데 이어, 지난해 4월 레전드 바이오테크가 유럽의약품청(EMA)에 판매 허가 신청서를 제출한 상태다. 중국에는 아직 신청서를 제출하지 않았다.

잉 황 레전드 바이오테크 최고경영자(CEO)는 “다발성 골수종은 제한적인 치료법으로 인해 치료가 쉽지 않고 예후도 좋지 않은 난치병으로 남아있다”며 “카빅티가 환자들에게 영향력있는 치료 방법을 제공할 수 있을 것”이라고 말했다.

레전드 바이오테크는 실타셀 외에도 CAR-T 치료제 후보물질을 여럿 보유하고 있다. 이 중 림프종 치료제 ‘LB1901’은 환자에게서 ‘CD4+ T세포’ 수가 적게 생성되면서, 지난달 FDA로부터 임상 1상 보류 통보를 받았다.

이도희 기자